RAVICTI® zjednodušuje dosažení dlouhodobě normalizované hladiny čpavku

RAVICTI® (glycerolfenylbutyrát) je jediná léčba UCD, u které bylo v prospektivních studiích prokázáno, že poskytuje trvalou kontrolu čpavku jak v krátkodobém (2 týdny), tak v dlouhodobém horizontu (12 měsíců).1

Příznivé farmakokinetické vlastnosti přípravku RAVICTI vedou ke klinicky smysluplnému a statisticky významnému rozdílu v kontrole čpavku s prokázanou kontrolou přes noc, což je pro pacienty s UCD potenciálně zranitelné období.

V období dětství, kdy jsou pacienti zvláště náchylní k tomu, aby prodělali svoji první hyperamonemickou krizi, RAVICTI prokázal statisticky významné snížení střední normalizované hladiny čpavku a dlouhodobou kontrolu.

RAVICTI je spojován s menším počtem hyperamonemických krizí ve srovnání s lékem Bufenyl (fenylbutyrát sodný - NaPBA).

Frekvence a závažnost hyperamonemických krizí je spojena se zhoršenými neurokognitivními výsledky. RAVICTI prokázala dle studií statisticky významné snížení počtu hyperamonemických krizí a hospitalizací ve srovnání s užíváním léku Bufenyl (NaPBA).

Reference:
1. Souhrn údajů o přípravku RAVICTI.
2. Diaz GA et al. Hepatology. 2013;57(6):2171–2179.
3. Berry S et al. Molecular Genetics and Metabolism 2014;112(1):17–24.
4. Kent JD and Holt RJ, Neuropsychiatry. 2016;7(1):578–583.